أظهر دواء جديد فعالية كبيرة في خفض نوبات الصرع لدى الأطفال المصابين بنوع نادر وشديد من المرض يعرف بمتلازمة درافيت.
ووصلت نسبة انخفاض النوبات إلى 90% في بعض الحالات، من خلال معالجة الطفرة الجينية المسؤولة عن الحالة.
ويعد هذا الإنجاز جزءا من تجربة سريرية مبكرة، غير مصممة لإثبات فعالية الدواء بشكل نهائي. لذلك، لم يتضح بعد ما إذا كانت النتائج ستتأكد في تجارب أكبر، لكن في حال نجاح ذلك، سيكون الدواء أول علاج قادر على تعديل مسار المرض، الذي غالبا ما يرتبط بتأخر في النمو العصبي وارتفاع خطر الموت المفاجئ.
وقالت الدكتورة هيلين كروس، قائدة الدراسة وأستاذة صرع الأطفال في معهد صحة الطفل بجامعة كوليدج لندن وطبيبة أعصاب الأطفال في مستشفى "غريت أورموند ستريت": "إنها إحدى التجارب الأولى التي تركز على تعديل مسار المرض لعلاج الصرع المعقد الذي يظهر في سن مبكرة، مثل متلازمة درافيت".
كيفية عمل الدواء
يعاني المصابون بمتلازمة درافيت من نوبات متكررة وتأخر في النمو، إضافة إلى مشاكل حركية وسلوكية، ويواجه نصفهم تقريبا خطر الوفاة المفاجئة قبل الأوان. سبب هذه الأعراض هو خلل في الخلايا العصبية البينية، المسؤولة عن نقل الإشارات في الدماغ.
ويستهدف دواء "زوريفونرسين" الجديد الجين SCN1A، الذي يتحكم في قنوات الصوديوم لنقل الإشارات العصبية. كثير من المصابين لديهم نسخة تالفة من الجين، والدواء يزيد من نشاط النسخة السليمة، ما يعيد التوازن للوظائف العصبية.
ويُعطى الدواء عبر البزل القطني، أي حقنة في العمود الفقري تصل إلى السائل النخاعي المحيط بالدماغ، لضمان وصوله مباشرة إلى مكان عمله.
نتائج التجربةشارك في التجربة الأولية 81 طفلا بين سنتين و18 عاما في مستشفيات المملكة المتحدة والولايات المتحدة. وركز الباحثون على تحديد الجرعة المثلى، فجربوا جرعات مختلفة، من جرعة واحدة إلى سلسلة حقن على فترات متباعدة، واستمر 75 مشاركا في تلقي العلاج كل أربعة أشهر، مع متابعة لمدة ثلاث سنوات.
وبعد 20 شهرا من العلاج، انخفضت نوبات الصرع لدى الأطفال الذين تلقوا أعلى جرعة بنسبة تتراوح بين 59% و91%. وشملت الآثار الجانبية: الصداع أو التقيؤ نتيجة البزل القطني، أو ارتفاع مؤقت في بروتينات السائل النخاعي، لكنها لم تشكل خطرا كبيرا.
الخطوات القادمةتقتصر الدراسة الحالية على مجموعة صغيرة ولم تشمل مجموعة ضابطة، لكن تجربة أكبر تشمل 170 طفلا إضافيا جارية حاليا للتحقق من النتائج بشكل موسع.
وقالت كروس: "نستهدف السبب الجذري للمرض، لذلك لا يقتصر العلاج على تقليل النوبات فحسب، بل يحسن أيضا جوانب أخرى من الحالة الصحية للأطفال".
من المتوقع أن تُستكمل التجربة في أكتوبر 2028، لذا حتى في حال كانت النتائج إيجابية، سيستغرق الأمر عدة سنوات قبل أن يصبح الدواء متاحا لجميع الأطفال المصابين بمتلازمة درافيت.
نشرت نتائج الدراسة في مجلةنيو إنغلاند الطبية.
المصدر: لايف ساينس
.مشاهدة توتنهام هوتسبير ريال مدريد غاريث بيل
يذكر بـأن الموضوع التابع لـ توتنهام هوتسبير ريال مدريد غاريث بيل قد تم نشرة اليوم ( ) ومتواجد على جو 24 ( الأردن ) وقد قام فريق التحرير في برس بي بالتاكد منه وربما تم التعديل علية وربما قد يكون تم نقله بالكامل اوالاقتباس منه ويمكنك قراءة ومتابعة مستجدادت هذا الخبر او الموضوع من مصدره الاساسي.
وختاما نتمنى ان نكون قد قدمنا لكم من موقع Pressbee تفاصيل ومعلومات، توتنهام هوتسبير ريال مدريد غاريث بيل.
في الموقع ايضا :
- وزارة الدفاع: اعتراض وتدمير مسيّرة شمال شرق الرياض
- الخارجية الكورية الجنوبية: نبحث مع الجيش الأميركي إعادة نشر منظومات باتريوت المتمركزة لدينا في الحرب مع إيران
- الخارجية القطرية: الهجوم على مركز العمليات البحري لمجلس التعاون في البحرين عمل عدائي وانتهاك لسيادة المملكة
تابعونا على جوجل نيوز